В ранней стадии клинического исследования показано, что экспериментальный препарат может быстро устранить симптомы заболевания желудочно-кишечного тракта – болезни Крона.

mongersenИсследование проводилось на более чем 150 взрослых с болезнью Крона, и показало, что всего за две недели лечения у многих из них удалось достичь ремиссии – имеется в виду, что у пациентов было мало признаков или они отсутствовали,  на протяжении 28 дней после начала исследования.

Эксперты считают, что такие результаты обнадеживают. Важно, что препарат доступный в таблетированной форме, тогда как современные «биологические» лекарственные средства – такие как Ремикейд и Хумира – нужно вводить путем инъекций или внутривенно.

Также препарат действовал быстро. «Был очень высокий уровень ремиссий за короткий период времени. Это впечатляет», — говорит Раймонд Кросс, гастроэнтеролог медицинского центра Университета Мэриленда, который не был вовлечен в исследование, а также является сопредседателем образовательного комитета Crohn’s & Colitis Foundation of America (CCFA).

Раймонд Кросс считает, что, теоретически, новый препарат — названный mongersen – также может быть безопасней существующих лекарственных средств. «Но время покажет, — пояснил он.

Нельзя реально оценить безопасность препарата за две недели».

Авторы исследования соглашаются, что надо провести длительные испытания безопасности и эффективности препарата mongersen, вместе со сравнением нового средства с уже существующими методами лечения.

Результаты исследования были опубликованы в марте 2015 года в журнале New England Journal of Medicine. Оно было профинансировано итальянской фармацевтической компанией Giuliani, по контракту с ирландской компанией Nogra Pharma, разработавшей mongersen.

Болезнь Крона

По данным CCFA, более 700 000 американцев страдают от болезни Крона – хронического воспалительного заболевания, которое является причиной спазмов в животе, диареи, запоров и кровотечения из прямой кишки. Это заболевание развивается, когда иммунная система ошибочно атакует слизистую пищеварительного тракта.

«Уже существует ряд препаратов, которые хорошо работают при болезни Крона, — говорит Кросс. – В частности, биологические, которые блокируют специфические белки, что вызывают воспаление у пациентов с этим заболеванием. Но существующие препараты не работают у всех больных. А в случае применения биологических средств, у некоторых пациентов, после первоначального хорошего эффекта лечения, развиваются антитела против этих препаратов».

«Медицинские средства также могут иметь побочные эффекты, которые могут включать в себя инфекции и другие связанные с иммунитетом болезни – например, псориаз», — говорит Джованни Монтелеоне, руководитель нового исследования, гастроэнтеролог Римском университета Tor Vergata (Италия).

«Преимуществом препарата mongersen является его пероральный прием, что позволяет максимально доставить активный компонент непосредственно в воспаленные участки пищеварительного тракта, — объясняет Джованни Монтелеоне. — Препарат действует, восстанавливая природную активность противовоспалительного белка под названием TGF-beta».

Для этого исследования, команда Монтелеоне случайным образом разделила 166 пациентов с болезнью Крона на 4 группы: в трех из них больные получали разные дозы препарата mongersen на протяжении двух недель, а в одной – больным давали плацебо для сравнения.

В конце лечения, у двух третьих пациентов, которые получали высокие дозы препараты, болезнь перешла в стадию ремиссии. То же самое наблюдалось у тех, кто получал следующую по величине дозу.

Что касается побочных эффектов, исследователи сообщили, что большинство из них были связаны с самой болезнью – включая ухудшение симптомов у пациентов, которые получали самую низкую дозу препарата.

По словам Раймонда Кросса, вполне возможно, что, благодаря своему механизму действия, mongersen может избежать побочных эффектов существующих препаратов для лечения болезни Крона. Но это еще не доказано в настоящее время.

Джованни Монтелеоне считает, что дальнейшие исследования необходимы для определения оптимальной дозы препарата, и увидеть, как он работает в долгосрочной перспективе. С его мнением согласен и Раймонд Кросс: «Эти результаты захватывающи, но они предварительные».