«Результаты испытаний предоставили первые доказательства концепции, что невирусная генная терапия является безопасной и может улучшить легочную функцию у пациентов с муковисцидозом», — пишут исследователи в журнале The Lancet Respiratory Medicine.

ингалятор генная инжинерияУчастники исследования получали генную терапию, вдыхая жировые глобулы, которые содержат корректирующую ДНК.

Ученые добавляют, что испытание, запущенное Консорциумом Генной Терапии Муковисцидоза Великобритании, должно продолжиться дальнейшими исследованиями для оценки оптимальной дозы и схемы лечения.

Плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование было проведено в двух центрах в Великобритании. В нем приняло участие 136 пациентов с муковисцидозом в возрасте старше 12 лет.

Пациенты получали либо ежемесячные дозы генной терапии, либо плацебо в течение 1 года.

Испытание тестировало генную терапию, при которой больные вдыхали молекулы ДНК, завернутые в жировые глобулы (липосомы), которые доставляли правильную копию гена в клетки слизистой оболочки легких.

Муковисцидоз – это болезнь, при которой легкие вырабатывают слишком большое количество густой слизи, делая дыхание утрудненным и повышая риск инфекций.

Заболевание вызвано единственным дефектом гена, размещенного на 7-й хромосоме.

 

Генная терапия показала «значимые, но скромные» преимущества

Исследователи пишут, что после 1 года лечения, по сравнению с плацебо, пациенты, получавшие генную терапию, показали «значимые, хотя и скромные, улучшения» в объеме форсированного выдоха за 1 секунду (измерение функции легких). Ученые отмечают, что такие результаты свидетельствуют о «стабилизации легочной функции в группе лечения».

Они пришли к выводу, что испытание впервые показало, что повторные дозы генной терапии могут иметь значимое влияние на муковисцидоз и изменить легочную функцию.

Тем не менее, ученые предупреждают, что надо еще сделать определенную работу до того, как лечение можно будет использовать в клинической практике. Необходимо улучшить эффективность и установить правильную дозировку.

Ведущий автор Эрик Элтон, профессор генной терапии и респираторной медицины в Имперском колледже Лондона, врач-консультант в Королевском Госпитале Бромптона, является координатором Консорциума. Он добавляет, что результаты также показали отсутствие у этого лечения каких-либо проблем с безопасностью, и: «Несмотря на то, что эффект был непоследовательным, некоторые пациенты лучше отвечали на лечение, чем другие, результаты обнадеживают, закладывая основу для дальнейших испытаний, в которых, мы надеемся, удастся улучшить эффективность».

«Мы рассматриваем использование более высоких, частых дозировок, а также комбинаций с другими методами лечения, для проведения последующих исследований», — добавил он.

 

Изменения в лечении муковисцидоза

Профессор Элтон объяснил, что, сосредоточившись на основном дефекте, которые лежат в основе заболевания, а не на его симптомах, они намерены добиться изменений в лечении муковисцидоза: «В конце концов, мы надеемся, что генная терапия будет приводить пациентов с муковисцидозом к нормальной продолжительности жизни, значительно улучшать ее качество».

Испытание финансировалось благодаря партнерству между Советом по медицинским исследованиям и Национальным институтом исследований в области здравоохранения.

Консорциум также разрабатывает второй метод лечения, который использует вирус для доставки исправленной ДНК в клетки легких. Первые клинические испытания должны начаться в 2016 году.